Objetivos Definir los conceptos de droga y enfermedad ‘huérfanas’, la situación actual de su investigación clínica, la actitud de la industria farmacéutica y los aspectos legislativos sanitarios, en especial en la CE.
Desarrollo Se revisa la evolución histórica de los medicamentos huérfanos, denominación de aquellos fármacos, aparatos, agentes biológicos o productos dietéticos usados para tratar enfermedades, tan raras, que afectan a 650-1000 personas por millón de habitantes. Se han identificado unas 5.000 enfermedades de este tipo, el 80% genéticas, y son muy frecuentes en Neuropediatría pues el 50% aparecen en edad infantil. La mitad de estos procesos afectan al sistema nervioso sin que generalmente existan métodos preventivos y/o terapéuticos. La industria farmacéutica es reacia, por su alto coste, a desarrollar proyectos que sólo sirven para enfermedades infrecuentes. La sociedad no puede tolerar que estos pacientes no tengan acceso al progreso médico, y por ello organizaciones de afectados (en especial la National Organization for Rare Diseases) presionaron a las autoridades EE.UU. hasta la aparición, en 1983, de la Orphan Drug Act. En la CE, desde enero del 2000 se dispone asimismo de una Regulación. Las enfermedades huérfanas precisan un diagnóstico precoz, por especialistas advertidos por generalistas que, habitualmente, tardan en alertar del problema, por lo que el diagnóstico es tardío en el 45% de estos procesos raros aun cuando constituyen el 10% de las enfermedades humanas. En la actualidad más de 150 medicamentos huérfanos están siendo usados por más de siete millones de pacientes.
TEXTO COMPLETO(solo disponible en lengua castellana / Only available in Spanish)
Si ya es un usuario registrado en Neurologia, introduzca sus datos de inicio de sesión.
Rellene los campos para registrarse en Neurologia.com y acceder a todos nuestros artículos de forma gratuita
¿Olvidó su contraseña? Introduzca su correo electrónico y le haremos llegar una nueva
¡CONVIÉRTASE EN USUARIO PREMIUM DE NEUROLOGIA.COM!
Al hacerse premium, está apoyándonos para que Revista de Neurología
siga siendo uno de los referentes de habla hispana en la difusión del
conocimiento en neurociencias. ¡Gratuita tanto para autores como para
todos los usuarios de la web!
Además, por convertirte en usuario premium, recibirá las siguientes ventajas:
Plaza asegurada en todos nuestros Másteres (www.ineurocampus.com)
Descuento del 5% en los cursos de “Actualización en Neurología”, la FMC que estará disponible próximamente en la web.
Descarga gratuita en formato PDF dos de las obras con más éxito publicadas por Viguera Editores:
Oromotors Disorders in childhood (M. Roig-Quilis; L. Pennington)
Manual de Neuropsicología 2ª ed. (J. Tirapu-Ustárroz; M. Ríos-Lago; F. Maestú)
El precio para hacerse Premium durante el periodo de un año es de 5€, que podrá pagar a continuación a través de una pasarela de pago seguro con tarjeta de crédito, transferencia bancaria o PayPal: