Original

Respuesta a everolimús en pacientes con astrocitoma de células gigantes asociado al complejo esclerosis tuberosa

M.E. Mateos-González, E. López-Laso, J. Vicente-Rueda, R. Camino-León, J.A. Fernández-Ramos, M.A. Baena-Gómez, M.J. Peña-Rosa [REV NEUROL 2014;59:497-502] PMID: 25418144 DOI: https://doi.org/10.33588/rn.5911.2014306 OPEN ACCESS
Volumen 59 | Número 11 | Nº de lecturas del artículo 8.033 | Nº de descargas del PDF 293 | Fecha de publicación del artículo 01/12/2014
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RESUMEN Artículo en español English version
Introducción Los astrocitomas subependimarios de células gigantes (SEGA) se presentan en el 5-20% de los pacientes con complejo esclerosis tuberosa (CET) y son los tumores cerebrales más comunes en el CET. Son tumores benignos, de estirpe glioneural, que se desarrollan fundamentalmente en las primeras dos décadas de la vida, en general cercanos al foramen de Monro, y pueden ocasionar hidrocefalia e hipertensión intracraneal. Constituyen la principal causa de muerte en el CET. Recientemente, los inhibidores mTOR han demostrado ser una alternativa terapéutica a la resección quirúrgica.

Objetivo Describir nuestra experiencia con everolimús para el tratamiento de pacientes con SEGA y CET.

Pacientes y métodos Estudio prospectivo de la respuesta de los pacientes con CET y al menos un SEGA en crecimiento.

Resultados Recibieron tratamiento tres mujeres y tres varones con una edad media de 12,3 años. Un paciente había sido previamente intervenido quirúrgicamente por SEGA con hidrocefalia. El diámetro máximo medio del SEGA al inicio del tratamiento era de 15,3 mm (rango: 11,3-24,8 mm). Se inició tratamiento con everolimús, 2,5 mg/día por vía oral en pacientes con superficie corporal < 1,2 m2 y 5 mg/día en pacientes con superficie corporal > 1,2 m2. Dos pacientes presentaron hipertrigliceridemia; uno, anorexia; otro, un afta; y una paciente, amenorrea. La reducción media del volumen del SEGA a los tres meses de tratamiento fue del 46%, y la reducción se mantuvo estable en controles posteriores (6-25 meses).

Conclusiones El tratamiento con everolimús disminuye el tamaño de los SEGA asociados a CET con un perfil de seguridad adecuado, y constituye una alternativa a la cirugía en casos seleccionados.
Palabras claveAstrocitoma de células gigantes subependimarioComplejo esclerosis tuberosaEverolimúsGlioma de bajo gradoHamartomasInhibidor mTOR
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