Revisión

Asociaciones de pacientes y autorización de nuevos fármacos en Estados Unidos. El caso del eteplirseno para la distrofia muscular de Duchenne

R. Dal-Ré, A. López de Munain, C. Ayuso [REV NEUROL 2017;65:373-380] PMID: 28990648 DOI: https://doi.org/10.33588/rn.6508.2017089 OPEN ACCESS
Volumen 65 | Número 08 | Nº de lecturas del artículo 6.095 | Nº de descargas del PDF 694 | Fecha de publicación del artículo 16/10/2017
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RESUMEN Artículo en español English version
Introducción En 2016, la Agencia de Medicamentos y Alimentos (FDA) estadounidense autorizó la comercialización del eteplirseno para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. Este hecho ha sido muy controvertido, por cuanto la autorización se produjo tras una evaluación negativa por parte del comité asesor de la FDA y de sus propios técnicos. Fue la directora del Centro de Investigación y Evaluación de Fármacos quien autorizó el medicamento, decisión que no revocó el director de la FDA.

Objetivo Informar sobre los acontecimientos más relevantes que han conducido a la autorización del eteplirseno por la FDA.

Desarrollo En el artículo se exponen pormenorizadamente los hechos relevantes que acontecieron durante el desarrollo clínico y la evaluación reguladora del eteplirseno siguiendo la vía de la ‘autorización acelerada’. Se comentan las razones por las que los técnicos de la FDA entienden que este medicamento no ha mostrado producir beneficio clínico, la actitud de las asociaciones de pacientes y las exigencias postautorización que la FDA ha impuesto a la compañía propietaria del medicamento. Por último, se reflexiona sobre la situación en que quedan los pacientes españoles una vez que el eteplirseno está comercializado en Estados Unidos.

Conclusiones Este caso, único en la historia de autorización de medicamentos en el mundo occidental, pone de manifiesto las dificultades que las regulaciones actuales de autorización acelerada de nuevos medicamentos pueden tener en la interpretación de datos del desarrollo clínico, cuando éstos son escasos y de poca calidad, y cuando se trata de enfermedades raras sin terapias disponibles. Palabras claveAsociaciones de pacientesAutorización aceleradaDistrofia muscular de DuchenneEnfermedades rarasEteplirsenoMedicamentos huérfanos CategoriasNervios periféricos, unión neuromuscular y músculo
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