Introducción La terapia genética es per se una nueva modalidad terapéutica, con potenciales de aplicación a numerosas afectaciones neurológicas consideradas hasta el momento refractarias a tratamientos convencionales. Se han obtenido numerosos avances en la construcción de vectores de expresión y portadores de genes virales, así como se comienza a trabajar en la caracterización de blancos celulares para la modalidad de terapia genética neuronal.
Desarrollo Como resultado de los avances en este campo han emergido dos métodos de transferencia genética. La variante in vivo, la cual se centra en transfectar material genético usando agentes químicos o virales, y la modalidad ex vivo que se apoya en manipular células de cultivo para luego injertarlas en un organismo hospedero con vistas a corregir su fenotipo celular. Ambas metodologías han sido usadas en experimentos preliminares diseñados para probar la eficacia de la transferencia genética en la mejoría de disfunciones del sistema nervioso. En la actualidad existe un gran caudal experimental en el uso de la transferencia genética utilizando células modificadas para sintetizar factores de crecimiento o enzimas claves en procesos de neurotransmisión en biomodelos de Parkinson y Alzheimer, entre otras.
Conclusiones La terapia genética, como se mostrará en esta revisión, constituye un gran potencial terapéutico para aquellas enfermedades del SN que presentan un alto grado de severidad y complejidad. Indudablemente, queda un amplio camino por recorrer en el perfeccionamiento de estas tecnologías, en especial en lo que a seguridad biológica y regulación del elemento transferido se refiere. Sin embargo, con su aplicación se impondrá un cambio importante y cualitativo en el tratamiento de enfermedades del sistema nervioso que hasta el momento son muy invalidantes y cuentan con muy pocos recursos de enfrentamiento terapéutico
Palabras claveEnfermedad neurodegenerativaEnfermedades neurodegenerativasFactor neurotróficoFactores neurotróficos
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