Introducción La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurodegenerativa caracterizada por la afectación selectiva de las motoneuronas superiores de la corteza motora y de las motoneuronas inferiores a nivel del tronco encefálico y médula espinal. Existen formas familiares y esporádicas, estimándose una incidencia de 1-2 casos por 100.000 habitantes. La causa de la degeneración neuronal es aún desconocida, implicándose, entre otros mecanismos, la exotoxicidad del glutamato responsable de la muerte neuronal. El riluzol es un derivado benzotiazol cuyo mecanismo neuroprotector todavía se desconoce, aunque parece ser que disminuye la acción neuroexcitatoria del ácido glutámico bloqueando su transmisión.
Desarrollo Se han realizado dos ensayos clínicos de características similares, aleatorios, doble ciego, multicéntricos y controlados con placebo. Entre ambos estudios se han incluido más de 1.100 pacientes y se han obtenido resultados estadísticamente significativos en la prolongación del tiempo de supervivencia; sin embargo, este efecto no va acompañado de una mejoría en la fuerza muscular, ni de la capacidad pulmonar, lo que se traduce en que el riluzol no modifica la calidad de vida del paciente. El fármaco presenta buena tolerancia y efectos secundarios leves y, como consecuencia de ello, en 1996, la FDA aprobó su comercialización y utilización en el tratamiento de la ELA.