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Noticia

La terapia génica podría ser útil en el tratamiento de la demencia

06/04/2021 ● Redacción / Sci Adv


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Científicos de la Universidad de Cambridge (UK) han demostrado, en estudios con animales, que la terapia génica puede ayudar a reparar algunos de los daños causados en enfermedades neurodegenerativas crónicas como la demencia o el glaucoma, según han publicado en Science Advances.

Los autores recuerdan que los enfoques de reemplazo de genes están dando lugar a una revolución en el tratamiento de afecciones neurológicas monogénicas previamente debilitantes. Sin embargo, la aplicación de la terapia génica a condiciones poligénicas complejas ha sido limitada. Se ha demostrado que la regulación negativa o disfunción de la expresión del receptor en el estado patológico, o en presencia de un exceso de ligando, compromete la eficacia terapéutica.

Esta investigación ofrece evidencia de que la sobreexpresión combinada del factor neurotrófico derivado del cerebro (BDNF) y su receptor, el receptor quinasa B de la tropomiosina, es más eficaz para estimular el transporte axonal que la administración del receptor o la administración del ligando solo, mostrando eficacia en modelos experimentales de glaucoma y tauopatía humanizada.

El trabajo concluye que la administración simultánea de un ligando y su receptor, por un único vector de terapia génica, supera varios problemas relacionados con la deficiencia del ligando y la regulación negativa del receptor, que pueden ser relevantes para múltiples enfermedades neurodegenerativas. En definitiva, aseguran que este enfoque se muestra prometedor como estrategia para apuntar a los mecanismos intrínsecos para mejorar la función neuronal y facilitar la reparación.
[Sci Adv. 2021 Mar 31;7(14):eabd2590. doi: 10.1126/sciadv.abd2590. Print 2021 Mar.] Khatib TZ, Osborne A, Yang S, Ali Z, Jia W, Manyakin I, Hall K, Watt R, Widdowson PS, Martin KR.
Factor neurotrófico derivado del cerebro Tauopatía humanizada Terapia génica Transporte axonal tropomiosina Demencia Neurociencia básica Neurodegeneración Neurofisiología
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