Investigadores del Centro John van Geest para la Reparación del Cerebro de la Universidad de Cambridge (UK) han desarrollado miniorganoides cerebrales que permiten estudiar la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y la demencia frontotemporal (FTD), y por primera vez han podido cultivarlos durante casi un año, según publican en Nature Neuroscience. La posibilidad de cultivar miniorganoides del cerebro permite a los investigadores comprender lo que ocurre en las primeras fases de la ELA/FTD, mucho antes de que empiecen a aparecer los síntomas, y detectar posibles fármacos.
Los científicos utilizaron células madre derivadas de pacientes que padecían ELA/FTD para cultivar organoides cerebrales. Éstos se asemejan a partes de la corteza cerebral humana en cuanto a sus hitos de desarrollo embrionario y fetal, arquitectura 3D, diversidad de tipos celulares e interacciones célula-célula. Lo hicieron durante 240 días a partir de células madre que albergan la mutación genética más común en la ELA/ETF, lo que no era posible hasta ahora, y en un trabajo no publicado los ha cultivado durante 340 días.
Los autores observaron los cambios que se producían en las células de los organoides en una fase muy temprana, como el estrés celular, los daños en el ADN y los cambios en la forma en que el ADN se transcribe en proteínas. Estos cambios afectaron a la astroglia. Asimismo, se demostró que un fármaco, el GSK2606414, era eficaz para aliviar los problemas celulares habituales en la ELA/FTD, como la acumulación de proteínas tóxicas, el estrés celular y la pérdida de células nerviosas, bloqueando así una de las vías que contribuyen a la enfermedad. En la actualidad se están probando en ensayos clínicos fármacos similares, más adecuados como medicamentos y aprobados para uso humano, para enfermedades neurodegenerativas.
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