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El primer fármaco 'silenciador de genes' contra el Alzheimer ofrece resultados prometedores

Mummery CJ, Börjesson-Hanson A, Blackburn DJ, et al.
Nat Med (2023). https://doi.org/10.1038/s41591-023-02326-3
Fecha de publicación de la noticia 27/04/2023 | Fuente Redacción / Nat Med | Nº de lecturas de la noticia 2.496
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Un primer ensayo mundial, realizado por investigadores del University College Londres (UCL) y del University College London Hospital (UCLH), está investigando una nueva terapia genética para la enfermedad de Alzheimer que puede reducir de manera segura y exitosa los niveles de la proteína tau. El estudio, publicado en Nature Medicine, representa la primera vez que se adopta un enfoque de "silenciamiento de genes" en la demencia y la enfermedad de Alzheimer.

El enfoque utiliza el fármaco BIIB080 (/IONIS- MAPTRx), un oligonucleaotido antisentido (utilizado para detener la producción de una proteína por parte del ARN), para "silenciar" el gen que codifica la proteína tau, conocida como proteína tau asociada a microtúbulos (gen MAPT). Esto evita que el gen se traduzca en la proteína de forma dosificable y reversible. También disminuye la producción de esa proteína y altera el curso de la enfermedad. Se estudió sobre 46 pacientes, con una edad media de 66 años, que se inscribieron en el ensayo, que se llevó a cabo entre 2017 y 2020. El ensayo analizó tres dosis del medicamento, administradas por inyección intratecal, en comparación con placebo. Los resultados muestran que el fármaco fue bien tolerado, ya que todos los pacientes completaron el período de tratamiento y más del 90% completaron el período posterior al tratamiento.

Los pacientes en los grupos de tratamiento y placebo experimentaron efectos secundarios leves o moderados, siendo el más común dolor de cabeza después de la inyección. Sin embargo, no se observaron eventos adversos graves. El equipo de investigación también analizó dos formas de la proteína tau en el sistema nervioso central (SNC) durante la duración del estudio. Encontraron una reducción superior al 50% en los niveles de tau total y concentración de tau fosforada en el SNC después de 24 semanas en los dos grupos de tratamiento que recibieron la dosis más alta del fármaco.
 Palabras claveAlzheimerBIIB080DemenciaGen MAPT CategoriasDemenciaNeurodegeneraciónNeuropsiquiatría

MÉTRICAS 2023

Impact Factor:
0,8

CiteScore:
2,5

Otros datos de interés:

Porcentaje de aceptación de artículos: 30%

Media de tiempo a respuesta de aceptación definitiva: 24 días.
Nota: en 2023 el 50% de artículos recibieron respuesta definitiva en ≤ seis días
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