Review
Transplantation of haematopoietic stem cells in multiple sclerosis
Trasplante de progenitores hematopoyéticos en la esclerosis múltiple
Rev Neurol 2002
, 35(12),
1136–1141;
https://doi.org/10.33588/rn.3512.2002387
Abstract
The idea of treating auto-immune diseases which are resistant to conventional immunodepressive treatment by autologous transplantation of haematopoietic stem cells obtained from peripheral blood (TAPH) is based on the hypothesis that immuno-ablative treatment would destroy the patients’ anti-self lymphocytes and the reinfusion of stem cells would give rise to lymphocytes which would be tolerant of the antigens responsible for the auto-immune response. By July 2000 90 patients with multiple sclerosis (EM) had received a TAPH according to data of the European Group for Blood and Marrow Transplantation/European League against Rheumatism (EBMT/EULAR). In the literature there are reports of the results obtained in 43 patients in whom EM was the sole indication for treatment [30 secondary progressive (SP), 10 primary progressive (PP) and 3 progressive-relapsing (PR) EM]. The transplant-related mortality (death within the first 100 days) was 4.6% (2/43), in both cases caused by infection. In the study which included 24 patients, the TAPH was considered to have been effective, since 92% of the patients with SP EM had no further progression after 3 years. However, of the patients with PP EM only 40% scored the same or better on the EDSS, as compared to their basal scores, at the end of the study. In any case, this treatment cannot be considered to cure the EM since the probability of patients having no signs of active disease 3 years after transplantation is 12% in SP EM and 0% in PP EM. TAPH remains an experimental treatment. Only in the future will it be clear whether this treatment is really useful for patients with multiple sclerosis.
Resumen
La idea de tratar enfermedades autoinmunes resistentes a tratamientos inmunodepresores convencionales con trasplante autólogo de progenitores hematopoyéticos obtenidos de sangre periférica (TAPH) se basa en la hipótesis de que el tratamiento inmunoablativo destruiría los linfocitos autorreactivos del paciente, y que la reinfusión de células progenitoras daría lugar a linfocitos que serían tolerantes con los antígenos responsables de la respuesta autoinmune. A julio de 2000 son 90 los pacientes con EM a quienes se ha realizado un TAPH según datos del registro del European Group for Blood and Marrow Transplantation/European League against Rheumatism (EBMT/EULAR). En la literatura se han descrito los resultados de un total de 43 pacientes en los que la EM era la única indicación del tratamiento [30 EM secundaria progresiva (SP), 10 primaria progresiva (PP) y 3 progresiva-recidivante (PR)] . La mortalidad relacionada con el trasplante (fallecimientos en los primeros 100 días) fue de un 4,6% (2/43), en ambos casos la causa fue una infección. En el estudio, que incluyó a 24 pacientes, se consideró que el TAPH fue eficaz, pues el 92% de los pacientes con EM SP estaban libres de progresión a los 3 años, mientras que para los pacientes con EM PP sólo el 40% mantendrían una puntuación en la EDSS igual o mejor a la basal al final del estudio. En cualquier caso, el tratamiento no puede considerarse que ‘cure’ la EM ya que la probabilidad de que a los 3 años postrasplante los pacientes no presenten actividad de la enfermedad es del 12% para la EM SP y del 0% para la EM PP. El TAPH sigue siendo un protocolo experimental. Sólo en los años futuros sabremos si esta terapia aporta algo a los pacientes con esclerosis múltiple.
Keywords
Immunosupression
Multiple sclerosis
Transplantation
Palabras Claves
Esclerosis múltiple
Inmunosupresión
Trasplante