INTRODUCTION The current advances in the field of human genetics allow for the development of alternative therapies for the treatment of diseases affecting the central nervous system (CNS). One of the most promising new therapies is the use of therapeutic genes or gene therapy. OBJECTIVE. To briefly review the recent advances for the treatment of diseases affecting the CNS. DEVELOPMENT. We consider the therapeutic strategies currently in study for gene therapy of diseases with neurologic symptoms as monogenic diseases, CNS malignancies and neurodegenerative diseases. We describe the pros and cons of viral, non­viral vectors and cell­based therapy.

CONCLUSIONS The current gene therapy approaches allow for specific and efficient administration of therapeutic genes to the CNS. Despite the need of optimization of the available vectors, mainly regarding to safety and efficacy, gene therapy has an important potential for the treatment of neuropediatric diseases.

Introducción Los actuales avances en el campo de la genética humana permiten la aparición de terapias alternativas a los tratamientos convencionales para las enfermedades que afectan al sistema nervioso central (SNC). Una de las más prometedoras es la utilización de genes con capacidad terapéutica o terapia génica.

Objetivo Revisar brevemente los avances más recientes para el tratamiento de enfermedades que afectan el SNC.

Desarrollo Se hace referencia a estrategias terapéuticas que se estudian como terapia génica para afectaciones del SNC, en enfermedades monogénicas, procesos cancerosos y enfermedades neurodegenerativas. Se describen las ventajas y desventajas de los distintos vectores utilizados en terapia génica del SNC. Se introducen los vectores virales, no virales y la terapia celular.

Conclusiones Las aproximaciones de terapia génica permiten actualmente la administración específica y eficiente de genes terapéuticos en el SNC. Aunque se necesita una mayor optimización de los vectores existentes, principalmente en cuanto a su seguridad y eficacia, la terapia génica tiene un potencial importante para el tratamiento de enfermedades neuropediátricas.