Introducción La terapia génica cerebral consiste en la introducción de ácidos nucleicos en el tejido nervioso cuya expresión pueda resultar de utilidad terapéutica. Mediante la terapia génica no invasiva, este material genético es introducido indirectamente por vía sanguínea, evitando su inyección directa en el parénquima cerebral y el daño de la barrera hematoencefálica.

Objetivo Discutir los diferentes vectores y vías no invasivas de transferencia génica al sistema nervioso central.

Desarrollo En los últimos años se ha producido un giro espectacular en las estrategias para la transferencia génica no invasiva del sistema nervioso central. El desarrollo de nuevos serotipos de vectores adenoasociados, como AAV9, de una gama de nanopartículas funcionalizadas, como inmunoliposomas pegilados, nanopartículas poliméricas, nanopartículas pegiladas, dendrímeros, fulerenos, así como de transportadores específicos de la familia de receptores de lipoproteína de baja densidad, permite introducir y expresar material génico en el tejido nervioso tras la administración periférica de dichos vectores.

Conclusiones La terapia génica no invasiva supone nuevas y excitantes perspectivas para el tratamiento de las numerosas enfermedades neurológicas para las cuales no existen tratamientos farmacológicos efectivos. Los estudios ya realizados en animales resultan altamente prometedores y es probable que, en los próximos años, den lugar a procedimientos de terapia génica útiles y seguros para su uso en pacientes.

Introducción La terapia génica cerebral consiste en la introducción de ácidos nucleicos en el tejido nervioso cuya expresión pueda resultar de utilidad terapéutica. Mediante la terapia génica no invasiva, este material genético es introducido indirectamente por vía sanguínea, evitando su inyección directa en el parénquima cerebral y el daño de la barrera hematoencefálica.

Objetivo Discutir los diferentes vectores y vías no invasivas de transferencia génica al sistema nervioso central.

Desarrollo En los últimos años se ha producido un giro espectacular en las estrategias para la transferencia génica no invasiva del sistema nervioso central. El desarrollo de nuevos serotipos de vectores adenoasociados, como AAV9, de una gama de nanopartículas funcionalizadas, como inmunoliposomas pegilados, nanopartículas poliméricas, nanopartículas pegiladas, dendrímeros, fulerenos, así como de transportadores específicos de la familia de receptores de lipoproteína de baja densidad, permite introducir y expresar material génico en el tejido nervioso tras la administración periférica de dichos vectores.

Conclusiones La terapia génica no invasiva supone nuevas y excitantes perspectivas para el tratamiento de las numerosas enfermedades neurológicas para las cuales no existen tratamientos farmacológicos efectivos. Los estudios ya realizados en animales resultan altamente prometedores y es probable que, en los próximos años, den lugar a procedimientos de terapia génica útiles y seguros para su uso en pacientes.