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Pilot study of a new tool to optimise dopaminergic treatment in Parkinson's disease: the OPTIMIPARK questionnaire

Estudio piloto de una nueva herramienta para optimizar el tratamiento dopaminérgico en la enfermedad de Parkinson: el cuestionario OPTIMIPARK
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Affiliation
1 Hospital Universitario La Paz, Madrid , España
2 Hospital HM Puerta del Sur-CINAC, Móstoles , España
3 Columbia University, New York , USA
4 CIBERNED. Instituto de Salud Carlos III, Madrid , España

*Correspondencia: Dr. Jorge U. Máñez Miró. Hospital HM Puerta del Sur-CINAC. Av. Carlos V, 70. E-28939 Móstoles, Madrid, España.
E-mail: jmanez@hmhospitales.com

Rev Neurol 2021 , 72(6), 179–186; https://doi.org/10.33588/rn.7206.2020259
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Abstract

Introduction: Dopaminergic therapy is effective in Parkinson's disease (PD), but should be adjusted as neurodegeneration progresses.

Aims: The aim of this study was to develop a questionnaire (OPTIMIPARK) to assess the patient's dopaminergic status and assist the clinician in adjusting treatment.

Patients and methods: The preliminary, self-administered version of OPTIMIPARK includes nine items that take into account motor and non-motor complications as well as disability. Each item is given a score between 0 and 2, and an overall score from 0 to 18 is obtained. Thirty patients completed the OPTIMIPARK questionnaire and an ad hoc questionnaire about it in a single-centre, observational pilot study. Feasibility, acceptability and preliminary agreement with clinical criteria were analysed.

Results: Thirty patients with PD (68.5 ± 7.5 years; range: 43-80 years) in Hoehn and Yahr stage I-III completed OPTIMIPARK (mean total score: 6.7 ± 4; range: 0-14) and the ad hoc questionnaire. Clinical decisions were classified as: 'no change', 'adjustments to conventional treatment' and 'surgical or continuous infusion therapy'. The total OPTIMIPARK scores (mean ± standard deviation) for each option were: 1.4 ± 1 (range: 0-3); 7 ± 2.8 (range: 2-11); and 10.8 ± 1.8 (range: 9-14). The 3/4 cut-off point classified 95.5% of patients as 'no change' versus 'adjustment to conventional treatment', and the 9/10 cut-off point discriminated 78.3% of patients from 'adjustment to conventional treatment' versus 'surgical or continuous infusion therapy', with a concordance (kappa and Lin coefficients) of 0.81.

Conclusions: Although still pending a validation study, OPTIMIPARK may be a viable and useful questionnaire for clinical decision-making in the therapeutic adjustment of PD patients and the identification of candidates for advanced therapies.

Resumen
Introducción La terapia dopaminérgica es eficaz en la enfermedad de Parkinson (EP), si bien debe ajustarse conforme progresa la neurodegeneración.

Objetivos Desarrollar un cuestionario (OPTIMIPARK) para valorar el estado dopaminérgico del paciente y ayudar al clínico en el ajuste del tratamiento.

Pacientes y métodos La versión preliminar, autoadministrada, de OPTIMIPARK incluye nueve ítems que tienen en cuenta complicaciones motoras y no motoras, así como la discapacidad. Cada ítem se valora de 0 a 2, y se obtiene una puntuación global de 0 a 18. Treinta pacientes contestaron el cuestionario OPTIMIPARK y un cuestionario ad hoc sobre éste en un estudio piloto unicéntrico y observacional. Se analizaron la viabilidad, la aceptabilidad y la concordancia preliminar con los criterios clínicos.

Resultados Treinta pacientes con EP (68,5 ± 7,5 años; rango: 43-80 años) en estadio de Hoehn & Yahr I-III completaron el OPTIMIPARK (media de la puntuación total: 6,7 ± 4; rango: 0-14) y el cuestionario ad hoc. Las decisiones clínicas se clasificaron como: ‘sin cambios’, ‘ajustes en el tratamiento convencional’ y ‘terapia quirúrgica o de infusión continua’. Las puntuaciones totales de OPTIMIPARK (media ± desviación estándar) para cada opción fueron: 1,4 ± 1 (rango: 0-3); 7 ± 2,8 (rango: 2-11); y 10,8 ± 1,8 (rango: 9-14). El punto de corte 3/4 clasificó al 95,5% de los pacientes ‘sin cambios’ frente a ‘ajustes del tratamiento convencional’, y el corte 9/10 discriminó al 78,3% de los pacientes de ‘ajuste del tratamiento convencional’ frente a ‘terapia quirúrgica o de infusión continua’, con concordancia (coeficientes kappa y Lin) de 0,81.

Conclusiones Pendiente del estudio de validación, OPTIMIPARK puede ser un cuestionario viable y útil para la toma de decisiones clínicas en el ajuste terapéutico de pacientes con EP y la identificación de candidatos para terapias avanzadas.
Keywords
Advanced therapies
Deep brain stimulation
Levodopa
Parkinson's disease
Questionnaires
Treatment optimisation
Palabras Claves
Cuestionarios
Enfermedad de Parkinson
Estimulación cerebral profunda
Levodopa
Optimización del tratamiento
Terapias avanzadas
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