Revisión

Perspectivas para la terapia génica en neurología pediátrica

A. Bosch [REV NEUROL 2002;35:158-162] PMID: 12221630 DOI: https://doi.org/10.33588/rn.3502.2002124 OPEN ACCESS
Volumen 35 | Número 02 | Nº de lecturas del artículo 6.376 | Nº de descargas del PDF 270 | Fecha de publicación del artículo 16/07/2002
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RESUMEN Artículo en español English version
Introducción Los actuales avances en el campo de la genética humana permiten la aparición de terapias alternativas a los tratamientos convencionales para las enfermedades que afectan al sistema nervioso central (SNC). Una de las más prometedoras es la utilización de genes con capacidad terapéutica o terapia génica.

Objetivo Revisar brevemente los avances más recientes para el tratamiento de enfermedades que afectan el SNC.

Desarrollo Se hace referencia a estrategias terapéuticas que se estudian como terapia génica para afectaciones del SNC, en enfermedades monogénicas, procesos cancerosos y enfermedades neurodegenerativas. Se describen las ventajas y desventajas de los distintos vectores utilizados en terapia génica del SNC. Se introducen los vectores virales, no virales y la terapia celular.

Conclusiones Las aproximaciones de terapia génica permiten actualmente la administración específica y eficiente de genes terapéuticos en el SNC. Aunque se necesita una mayor optimización de los vectores existentes, principalmente en cuanto a su seguridad y eficacia, la terapia génica tiene un potencial importante para el tratamiento de enfermedades neuropediátricas. Palabras claveAdenovirusEnfermedades neurológicasLentivirusTerapia celularTerapia génicaVirus adenoasociados CategoriasTécnicas exploratorias
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