Objectivo. Tendo em conta o crescente desenvolvimento e aplicação da terapia génica, tanto in vivo como ex vivo, nas doenças neurodegenerativas, são revistas as aplicações deste tipo de estratégia na doença de Parkinson. Desenvolvimento. A terapia génica aplicável a esta doença inclui a introdução dos genes que codificam enzimas que intervêm no itinerário biossintético da dopamina: tirocina hidroxilase, AADC e GTP ciclohidrolase e factores neurotróficos como o GDNF, que promove a sobrevivência e manutenção dos neurónios dopaminérgicos. A terapia génica ex vivo permite o controlo do processo de transferência génica antes do processo de implantação celular; contudo, um dos problemas fundamentais deste procedimento consiste na rejeição imunológica, pelo que recomenda-se o uso de fontes autólogas. Conclusões. A terapia génica ex vivo apresenta vantagens consideráveis em relação à terapia in vivo, pois permite manter o controlo da transferência génica antes do processo de implantação celular; recomenda-se procurar fontes celulares de origem neural ou células-mãe pluripotentes nas quais se pode induzir a diferenciação até ao tipo celular desejado e, desta forma, obter a integração estrutural e funcional das células implantadas no sistema nervoso central. Contudo, torna-se necessário desenvolver vectores de nova geração, os quais permitam solucionar os problemas de biosegurança implícitos na utilização da terapia génica.
Palabras claveDoença de ParkinsonGTP ciclohidrolase IVectores viraisCategoriasNeurodegeneraciónTrastornos del movimiento
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