Introduction: In 2016 the US Food and Drug Administration (FDA) granted the marketing authorization for eteplirsen for Duchenne muscular dystrophy. This has been a very controversial decision since it happened after a negative assessment from both the Advisory Committee and the technical FDA evaluation team. The FDA's Center for Drug Evaluation and Research (CDER) director was who ultimately approved the product, while the FDA Commissioner did not overrule that decision.

Aim: To report about the most relevant events regarding the approval of eteplirsen by the US FDA.

Development: All relevant facts that occurred during the clinical development and evaluation phase following 'accelerated approval' procedure of eteplirsen are discussed in detail. The technical FDA evaluation team reasons supporting that the drug has not proven clinical benefit, the attitude of patient advocacy groups and the post-approval FDA requirements to the marketing authorization holder are discussed. Finally, we reflect on what is the situation Spanish patients face once eteplirsen is on the US market.

Conclusions: This is a unique case in the history of drug authorizations in western countries, that shows the difficulties that current regulations on accelerated approval of new medicines could have when interpreting scarce and low quality clinical development data, when dealing with rare diseases with no available therapies.

Introducción En 2016, la Agencia de Medicamentos y Alimentos (FDA) estadounidense autorizó la comercialización del eteplirseno para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. Este hecho ha sido muy controvertido, por cuanto la autorización se produjo tras una evaluación negativa por parte del comité asesor de la FDA y de sus propios técnicos. Fue la directora del Centro de Investigación y Evaluación de Fármacos quien autorizó el medicamento, decisión que no revocó el director de la FDA.

Objetivo Informar sobre los acontecimientos más relevantes que han conducido a la autorización del eteplirseno por la FDA.

Desarrollo En el artículo se exponen pormenorizadamente los hechos relevantes que acontecieron durante el desarrollo clínico y la evaluación reguladora del eteplirseno siguiendo la vía de la ‘autorización acelerada’. Se comentan las razones por las que los técnicos de la FDA entienden que este medicamento no ha mostrado producir beneficio clínico, la actitud de las asociaciones de pacientes y las exigencias postautorización que la FDA ha impuesto a la compañía propietaria del medicamento. Por último, se reflexiona sobre la situación en que quedan los pacientes españoles una vez que el eteplirseno está comercializado en Estados Unidos.

Conclusiones Este caso, único en la historia de autorización de medicamentos en el mundo occidental, pone de manifiesto las dificultades que las regulaciones actuales de autorización acelerada de nuevos medicamentos pueden tener en la interpretación de datos del desarrollo clínico, cuando éstos son escasos y de poca calidad, y cuando se trata de enfermedades raras sin terapias disponibles.