Perspectivas para a terapia génica na neurologia pediátrica
A. Bosch[REV NEUROL 2002;35:158-162]PMID: 12221630DOI: https://doi.org/10.33588/rn.3502.2002124OPEN ACCESS
Volumen 35 |
Número 02 |
Nº de lecturas del artículo 6.374 |
Nº de descargas del PDF 270 |
Fecha de publicación del artículo 16/07/2002
Introdução. Os avanços actuais no campo da genética humana permitem o aparecimento de terapias alternativas aos tratamentos convencionais para as doenças que afectam o sistema nervoso central (SNC). Uma das mais prometedoras é a utilização de genes com capacidade terapêutica ou terapia génica. Objectivo. Rever brevemente os avanços mais recentes para o tratamento de doenças que afectam o SNC. Desenvolvimento. É feita referência a estratégias terapêuticas que se estudam como terapia génica para o envolvimento do SNC, nas doenças monogénicas, processos cancerosos e doenças neurodegenerativas. Descrevem-se as vantagens e as desvantagens dos distintos vectores utilizados na terapia génica do SNC. São introduzidos os vectores virais, não virais e a terapia celular. Conclusões. As aproximações da terapia génica permitem actualmente a administração específica e eficiente de genes terapêuticos no SNC. Embora se necessite de uma maior optimização dos vectores existentes, principalmente quanto à sua segurança e eficácia, a terapia génica possui um potencial importante para o tratamento de doenças neuropediátricas.
Palabras claveAdenovírusDoenças neurológicasLentivírusVírus adeno associadosCategoriasTécnicas exploratorias
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